无疑，新药研发是医药企业生存和发展的基石，亦是医疗行业永恒不变的核心主题，对人类健康事业的构筑有着非凡的意义。那一款新药是如何从研发到上市销售为人所用的呢？本文便以创新药为例，为大家作简要梳理，以期能够给读者带来对新药研发的初步认知。

新药研发可分为两个阶段：研究和开发。区分两个阶段的标志是候选药物（拟进行系统的临床前研究并进入临床试验的活性化合物）的确定，即在确定候选药物之前为研究阶段，之后为开发阶段。

新药研究阶段包括4个重要环节，即靶标的选择与确认、模型的建立、先导化合物的发现和先导化合物的优化。靶标，简单来说就是药物作用的目标，包括酶、受体和离子通道等。靶标的确定需要对疾病有深入的了解，包括其发病机制、病理过程、发展转归等，需要进行大量的研究工作。靶标确定以后，要建立生物学模型，以筛选和评价化合物的活性、寻找能够与靶点相互作用的候选分子。通常需要从成千上万的分子（这些分子可能来自天然产物、现有药物、已知化合物库或其他来源）中筛选出具有所需疗效和安全性的候选分子——即先导化合物（具有某种生物活性或药理活性的化合物）。筛选出先导化合物后，下一步就是对其进行优化，使其更安全、更有效，这一阶段往往需要反复试验探索，最终得到拟进入临床前研究的优化的先导化合物——即候选药物。

新药开发阶段主要包括临床前研究和临床试验。确定候选药物之后即进入临床前研究，这一阶段主要进行实验室和动物研究，涉及化学、制造和控制，与药剂学、药理学、药效动力学、药代动力学、毒理学等研究内容。在完成繁杂的临床前研究之后，药企需要向药监局提交新药临床研究申请（IND，investigational new drug application），并提供主要包括先前研究结果、后续研究计划等方面内容的资料，待药监局审核批准之后，方可进入临床研究。临床研究则是在人体进行试验，分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期（逐步探索药物的有效性和安全性等），以及主要用于仿制药评价的生物等效性试验（比较同一种药物的相同或不同的制剂在相同试验条件下，在人体内吸收程度和速度的差异）。完成临床研究后，如果数据能够表明药物的有效性、安全性和临床优势等，药企将向药监局提出新药注册申请（NDA，new drug application），并提供其所掌握的一切相关科学信息，若药监局审核批准通过，新药即可正式上市销售。在新药上市后药企仍须定期向药监局呈交有关资料（包括该药物的副作用情况和质量管理记录等）以供监测，部分情况药监局还会要求做上市后的临床研究——Ⅳ期临床试验，以观测其长期副作用等。

总而言之，新药研发（尤其是创新药）是一项非常严谨且繁复的工作，需要大量的投入，且各个环节都面临可能失败的风险。平均下来，一个新药成功从发现到临床应用可能需要数年至十数年的时间以及几亿到几十亿美元的成本。所以，无论是出于企业使命、责任感亦或是利益的驱动等，药企进行新药研发这一行为都值得我们尊敬。